Gentherapie: Grosse Hoffnung bei erblichen Netzhautkrankheiten

(mko) Experten versprechen sich von einer künftigen Gentherapie in der Augenheilkunde große Erfolge – besonders bei den Netzhautdystrophien. Bei dieser Erkrankung gehen Teile der Netzhaut des Auges zugrunde – häufig schon von Geburt an. Die Patienten leiden unter schweren Sehstörungen oder erblinden sogar völlig.
Veränderungen im Erbmaterial können Entwicklung und Funktion der Netzhaut behindern. Durch die genetischen Fehler nehmen auch jene Sinneszellen Schaden, die Licht in Nervensignale umwandeln. „Jeder einzelne Gendefekt ist selten, doch insgesamt stellen erbliche Netzhautdystrophien die häufigste Ursache für Erblindungen im Alter von 21 bis 60 Jahren dar“, erläutert Professor Christian Ohrloff von der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft in Frankfurt. Bislang gab es keine wirksame Therapie – abgesehen von wenigen Ausnahmen, bei denen eine Ernährungsumstellung den Krankheitsverlauf milderte.
Eine Gentherapie könnte eine Netzhautdystrophie lindern, indem sie eine korrekte Version des defekten Gens in der Netzhaut installiert. Dafür spritzt der Arzt speziell veränderte Viren, welche das intakte Gen tragen, direkt unter die Netzhaut des Patienten. „Das Auge bietet geradezu ideale Bedingungen für eine Gentherapie“, so Professor Peter Charbel Issa von der Universitäts-Augenklinik Bonn. Die Behandlung erfolge in einem abgegrenzten Raum am Augenhintergrund. Aufgrund der geringen Größe seien auch nur geringe Virusmengen erforderlich. „Die Therapie ist nebenwirkungsarm und die Kosten für die Produktion überschaubar“, sagt der Experte für Erkrankungen der hinteren Augenabschnitte. Nicht nur die Einsatzgebiete, auch die Gentherapie entwickelt sich. „Bislang musste die Therapie erfolgen, bevor es zum Untergang der Sinneszellen gekommen war“, so Charbel Issa. In Zukunft könnten die Gene auch in Ersatzzellen der Photorezeptoren eingebaut werden. „Die Optogenetik würde dann auch bereits erblindeten Menschen eine begrenzte Sehfähigkeit zurückgeben“, hofft der Experte.